Ученые из США разработали генную терапию для лечения аутизма

Фото: depositphotos/belchonock

Американские ученые разработали генную терапию, которая ликвидирует поломки в Х-хромосоме, связанные с развитием тяжелых форм аутизма, рассказывается в журнале Nature Biomedical Engineering.

По словам Хе-ен Ли из университета Техаса в Остине, исследователям впервые удалось поменять структуру одного из "генов аутизма" и добиться исчезновения некоторых его симптомов. Ученые работали с одной из самых тяжелых и хорошо изученных форм аутизма, связанной с так называемым синдромом "ломкой Х-хромосомы".

Люди с таким синдромом страдают от аутизма из-за того, что в гене FMR1, управляющем развитием связей между нейронами, появляются лишние "буквы" ДНК. В результате этого клетка начинает заметно реже его считывать, что приводит к поведенческим нарушениям.

Пока биологи не могут создать безопасный ретровирус, чтобы доставить компоненты системы редактирования ДНК в клетки мозга.

Для этого ученые из Техаса и Калифорнии решили "приклеить" все части популярного геномного редактора CRISPR/Cas9 – фермент Cas9, новые копии гена и шаблоны вырезаемой поврежденной версии этого участка ДНК – к наночастицам из золота и упаковать их в "шубу" из полимеров.

Опыты на мышах и крысах показали, что подобные наночастицы хорошо проникают в нейроны мозга грызунов, редактируют их ДНК и при этом не вызывают мощной иммунной реакции, как ретровирусы.

Сейчас Ли и его команда работают над созданием новой версии текущей вакцины, которую можно было бы вводить не напрямую в мозг, а через спинномозговую жидкость.